Nové zavedenie Palynziq (Pegvaliase) do PKU

Na čo sa liek Palynziq používa?

Nový liek Palynziq od spoločnosti Biomarin International Ltd. je indikovaný na liečbu pacientov vo veku 16 rokov a starších s fenylketonúriou (PKU), ktorých hladiny fenylalanínu v krvi sú nedostatočné (hladiny fenylalanínu v krvi vyššie ako 600 mikromolov / l) napriek predchádzajúcemu použitiu dostupných možností liečby.

Fenylketonúria je zriedkavé genetické ochorenie. Pacienti s PKU nemôžu spracovať aminokyselinu fenylalanín z bielkovín v potrave. To vedie k veľmi vysokej hladine aminokyselín v krvi. Spôsobujú problémy v nervovom systéme.

Palynziq je liek na ojedinelé ochorenia. Palynziq obsahuje účinnú látku pegvaliase.

Ako sa liek Palynziq užíva?

Liečba musí byť zahájená a kontrolovaná lekárom, ktorý má skúsenosti s liečbou PKU. Pred začatím liečby sa musí merať hladina fenylalanínu v krvi. Počas liečby sa odporúčajú mesačné merania. Palynziq je určený na dlhodobé užívanie.

Palynziq je dostupný ako naplnené injekčné striekačky (2,5 mg, 10 mg a 20 mg) na injekciu pod kožu:

  • Palynziq 2,5 mg injekčný roztok v naplnenej injekčnej striekačke
  • Palynziq 10 mg injekčný roztok v naplnenej injekčnej striekačke
  • Palynziq 20 mg injekčný roztok v naplnenej injekčnej striekačke

dávkovanie

Odporúčaná začiatočná dávka je 2,5 mg raz týždenne počas 4 týždňov. Dávka a frekvencia injekcií sa potom postupne zvyšujú až k maximálnej dávke 60 mg jedenkrát denne, až kým sa nedosiahnu požadované hladiny fenylalanínu. Zodpovedajúca titračná schéma je uvedená v technických informáciách.

Pred prvou dávkou Palynziqua musí byť pacient informovaný o prejavoch a príznakoch akútnej systémovej reakcie z precitlivenosti. Ak dôjde k takejto reakcii, má byť pacient poučený, aby okamžite vyhľadal lekársku pomoc. Okrem toho musí byť poučený o správnom podaní produktu na injekciu adrenalínu. Pacienti musia mať počas liečby pri sebe taký injektor.

Ako funguje Palynziq?

Účinná látka lieku Palynziq, pegvaláza, je bakteriálny enzým, ktorý môže štiepiť fenylalanín. To zabraňuje hromadeniu fenylalanínu v tele. Aktívna zložka je kovalentný konjugát proteínovej fenylalanín amoniaklyázy (rAvPAL) s NHS metoxypolyetylénglykolom (NHS-PEG). Fenylalanín amoniakálna lyáza (rAvPAL) je rAvPAL produkovaný Anabaena variabilis pomocou technológie rekombinantnej DNA v Escherichia coli. Táto „pegylácia“ umožňuje enzýmu zostať dlhšie v tele a pracovať.

Kontraindikácie

Závažná systémová hypersenzitívna reakcia alebo recidíva miernej až stredne ťažkej, akútnej systémovej hypersenzitívnej reakcie na pegvalázu, ktorúkoľvek z pomocných látok alebo akýkoľvek iný PEGylovaný liek.

Špeciálne upozornenia a opatrenia pri používaní

U pacientov liečených Palynziqom boli hlásené reakcie z precitlivenosti vrátane akútnych systémových reakcií z precitlivenosti, angioedému a sérovej choroby. Môžu sa vyskytnúť kedykoľvek počas liečby. Palynziq vás môže tiež zvýšiť citlivosť na iné PEGylované injekčné lieky.

Vedľajšie účinky lieku Palynziq

Najbežnejšie vedľajšie účinky lieku Palynziq sú reakcie v mieste vpichu, bolesti kĺbov a alergické reakcie. Medzi najdôležitejšie alergické reakcie patrí akútna systémová alergická reakcia, angioedém a sérová choroba. Zoznam všetkých vedľajších účinkov pozorovaných pri používaní lieku Palynziq sa nachádza v informáciách pre zdravotníckych pracovníkov.

Interakcie

Neuskutočnili sa žiadne interakčné štúdie.

obdobie tehotenstva a dojčenia

Palynziq sa neodporúča užívať počas tehotenstva, pokiaľ si klinický stav matky nevyžaduje liečbu pegvalázou, pretože neboli vyčerpané alternatívne stratégie na kontrolu hladín fenylalanínu.

Ak nie sú k dispozícii údaje o ľuďoch, Palynziq sa má dať ženám, ktoré dojčia, iba ak lekár usúdi, že potenciálny prínos preváži možné riziko pre dojča.

Ovplyvnenie schopnosti viesť vozidlá a obsluhovať stroje

Palynziq má malý vplyv na schopnosť viesť vozidlá a obsluhovať stroje. Reakcie z precitlivenosti s príznakmi ako sú závraty alebo synkopy môžu ovplyvniť schopnosť viesť vozidlá a obsluhovať stroje.

Študijná situácia Palynziq

Hlavná štúdia skúmajúca Palynziq u pacientov s PKU pozostávala z rôznych častí.

Od pacientov sa vyžadovalo, aby počas celej štúdie konzumovali konštantné množstvo bielkovín v strave, aby sa zabezpečilo, že zmeny v hladinách fenylalanínu v krvi možno pripísať liečbe a nie zmenám v príjme bielkovín.

V prvej časti dostávali všetci pacienti Palynziq v dávke 20 mg alebo 40 mg po dobu až 13 týždňov. 86 pacientov, ktorí odpovedali na liečbu (poklesy hladín fenylalanínu v krvi o najmenej 20%), bolo potom udržiavaných na rovnakej dávke Palynziqu alebo dostávalo placebo. Po 8 týždňoch liečby zostali hladiny fenylalanínu pod kontrolou u pacientov užívajúcich Palynziq. U pacientov, ktorí dostávali placebo, sa však dostali späť na úroveň spred liečby.

V predĺženej fáze štúdie dostali pacienti individuálne optimalizovanú dávku Palynziqu. Ukázalo sa, že pokračujúca liečba Palynziqom je účinná pri udržiavaní hladín fenylalanínu pod 600 mikromolov na liter u väčšiny pacientov po dobu 18 mesiacov.

Ďalšie poznámky a informácie

Palynziq sa má uchovávať v chladničke pri teplote 2 ° C - 8 ° C. Nesmie byť zmrazený. V pôvodnom zapečatenom obale môže byť Palynziq uchovávaný mimo chladničky (pri teplote do 25 ° C) až 30 dní, ak je chránený pred zdrojmi tepla. Akonáhle bol liek uložený mimo chladničky, nemal by sa vrátiť do chladničky.