Myalepta (metreleptín), ktorá sa používa na liečbu lipodystrofie

Myalepta je liek na ojedinelé ochorenia s účinnou látkou metreleptín. V Európe bol schválený v auguste 2018. Metreleptín je rekombinantný ľudský leptínový analóg, ktorý sa produkuje v bunkách Escherichia coli pomocou technológie rekombinantnej DNA na výrobu rekombinantného ľudského N-metionylleptínu. Metreleptín predáva Aegerion Pharmaceuticals B.V. vylúčený.

indikácia

Myalepta sa používa ako doplnok stravy na liečbu lipodystrofie. Pri tomto ochorení majú pacienti úbytok tukového tkaniva pod kožou, zároveň sa im hromadí tuk v iných častiach tela, ako napr. B. pečeň a svaly. Myalepta sa používa u nasledujúcich pacientov:

  • Dospelí a deti od 2 rokov s generalizovanou lipodystrofiou (Berardinelli-Seipov syndróm a Lawrenceov syndróm)
  • Dospelí a deti vo veku 12 rokov a staršie s čiastočnou lipodystrofiou (vrátane Barraquer-Simonsovho syndrómu), keď štandardná liečba nebola účinná.

účinok

Metreleptín napodobňuje fyziologické účinky leptínu väzbou na a aktivuje ľudský leptínový receptor, cytokínovú rodinu receptorov triedy I, ktoré používajú signálnu cestu JAK / STAT.

Aplikácia a dávkovanie

Liek sa podáva subkutánne a vždy sa podáva približne v rovnakom čase dňa. Odporúčaná denná dávka závisí od telesnej hmotnosti pacienta. Upravuje sa na základe reakcie pacienta na liečbu. Po príslušnom zaškolení si môžu pacienti alebo opatrovatelia injekčne podať drogu sami. Presný výpočet dávky a dávkovanie nájdete v informácii o produkte.

Vedľajšie účinky

Veľmi často sa to stáva

  • Hypoglykémia
  • Strata váhy

Nasledujúce vedľajšie účinky sú časté:

  • znížená chuť do jedla
  • Bolesť hlavy
  • Bolesť brucha
  • nevoľnosť
  • Alopécia
  • Menorágia
  • únava
  • Reakcie v mieste vpichu
  • Neutralizujúce protilátky

Študujte situáciu Myalepta

Myalepta sa preukázala ako účinná pri znižovaní hladín lipidov v krvi v 2 hlavných štúdiách u celkovo 107 dospelých a detí s generalizovanou alebo čiastočnou lipodystrofiou.
Myalepta sa v týchto štúdiách neporovnávala so žiadnou inou liečbou. Po 12 mesiacoch liečby klesli koncentrácie triglyceridov v krvi z približne 15 mmol / l na približne 5 mmol / l u pacientov s generalizovaným ochorením a z približne 16 mmol / l na približne 6 mmol / l u pacientov s čiastočnou chorobou. l.

Zlepšila sa tiež inzulínová rezistencia: hladiny látky nazývanej glykovaný hemoglobín (HbA1c) v krvi, ktoré ukazujú, ako dobre sa kontroluje hladina cukru v krvi, sa znížili z 8,6% na 6,4% u pacientov so všeobecnou lipodystrofiou a z 8,8% na 8,0%. u pacientov s čiastočnou lipodystrofiou.