Hemlibra (emicizumab) na rutinnú profylaxiu hemofílie A.

Úrad pre potraviny a liečivá (FDA) udelil USA schválenie nového lieku ešte v novembri 2017. Schválenie monoklonálnej bišpecifickej protilátky je založené na dvoch rozhodujúcich štúdiách (HAVEN 1 a HAVEN 2), ktoré ukazujú, že pri liečbe Hemlibrou, raz týždenne, dochádza k významne menšiemu krvácaniu.

Ako funguje emicizumab?

Bišpecifická monoklonálna protilátka emicizumab kombinuje aktivovaný faktor IX a faktor X. Týmto sa obnovuje funkcia chýbajúceho aktivovaného faktora VIII, ktorá je nevyhnutná na účinnú hemostázu. Účinná látka nemá žiadny štrukturálny vzťah ani sekvenčnú homológiu s faktorom VIII, takže nespúšťa ani nezintenzívňuje vývoj priamych inhibítorov proti faktoru VIII. Pretože ide o protilátku, jej účinok nezhoršujú existujúce inhibítory proti faktoru VIII.

Študijná situácia

V štúdii so 109 pacientmi sa preukázala účinnosť Hemlibry pri prevencii krvácania u pacientov s hemofíliou A s inhibítormi faktora VIII. V tejto štúdii mali pacienti, ktorí dostávali Hemlibru na profylaxiu, menšie krvácanie vyžadujúce liečbu (ekvivalent 3 za rok) ako tí, ktorí nedostávali profylaktickú liečbu (ekvivalent 23 za rok).
Do štúdie boli zaradení aj pacienti, ktorí už preventívne dostávali lieky nazývané „bypass“. Počet liečených krvácaní na pacienta sa znížil z ekvivalentu 16 krvácaní ročne pred prechodom na približne 3 krvácania ročne potom, čo títo pacienti prešli na liečbu Hemlibrou.
Kvalita života pacientov liečených Hemlibrou sa významne zlepšila v porovnaní s predchádzajúcimi terapiami.

Vedľajšie účinky

Najčastejšie nežiaduce udalosti (≥ 10% účastníkov) v oboch štúdiách s Hemlibrou zahŕňali reakcie v mieste vpichu, bolesť hlavy a artralgiu.